CSL Behring a annoncé récemment les résultats d'une pré-étude clinique montrant pour la première fois qu'il est possible de fusionner génétiquement le facteur VIIa (FVIIa) avec l'albumine humaine, prolongeant la demi-vie de cette protéine thérapeutique, tout en conservant son activité biologique. Dans cette étude, qui a été présentée au 49ème congrès et exposition annuels de la Société américaine d'hématologie (ASH), la demi-vie de la protéine de fusion albumine-VIIa recombinant (rVIIa-FP) a montré être prolongée de 6 à 9 fois par rapport au type sauvage rFVIIa. En outre, le rVIIa-FP a montré une activité biologique comparable au type sauvage rFVIIa.

Le facteur VIIa recombinant (rFVIIa) peut être utilisé pour contrôler les cas de saignement chez les patients hémophiles présentant des inhibiteurs. Ces patients développent une réponse immunitaire empêchant le facteur de coagulation substitué de stopper un cas de saignement. Cependant, le rFVIIa a une demi-vie courte d'environ 2,5 heures. Cela nécessite de multiples injections, qui ne sont pas pratiques pour les médecins et les patients, particulièrement pendant une opération chirurgicale.

"Un besoin majeur non satisfait en hématologie est l'amélioration des paramètres pharmacocinétiques des facteurs de coagulation, tels que la demi-vie, tout en conservant une pleine activité hémostatique", a déclaré le Dr Stefan Schulte, chef de R&D pré-clinique, CSL Behring GmbH, et chercheur principal de l'étude. "Les propriétés pharmacologiques du rVIIa-FP constatées dans notre étude pourraient un jour faciliter un régime à dose unique d'une injection par cas de saignement, ainsi que réduire de façon significative le nombre d'injections nécessitées par les patients hémophiles présentant des inhibiteurs pendant les opérations chirurgicales".

Le VIIa recombinant-FP représente la première percée de CSL Behring dans la recherche avec la technologie de produit de coagulation recombinant.

"CSL Behring est heureuse d'être aux avants postes du développement passionnant de ce traitement de l'hémophilie, en conformité avec notre mission d'améliorer les vies des patients atteints de troubles de saignement", a déclaré le Dr Andrew Cuthbertson, directeur scientifique de CSL Ltd., société mère de CSL Behring. "En augmentant la commodité et la conformité, le rVIIa-FP a le potentiel d'être bénéfique aux patients hémophiles présentant des inhibiteurs et aux médecins traitant ces patients. Nous nous réjouissons à la perspective de poursuivre notre recherche et d'accumuler des données supplémentaires pour valider les résultats constatés dans notre pré-étude clinique de cette molécule".