L'étude est un essai ouvert de Phase II conçu pour évaluer l'efficacité contre la tumeur, l'effet sur les symptômes, la sécurité et la tolérance de l'Atiprimod chez les patients ayant un grade bas ou intermédiaire de carcinome neuroendocrine (également appelé cancer carcinoïde), qui présentent un cancer métastatique ou avancé et dont la maladie a progressé en dépit d'une thérapie type (octreotide et autres). Quarante-six patients ont pris part à cette étude, tous ayant fait état d'une progression de leur maladie durant les six mois qui ont précédé à leur inscription. En plus, il a été demandé aux patients de tenir un journal relatif aux symptômes, durant deux semaines afin d'établir leur fondement avant de commencer un dosage d'Atiprimod.

L'Atiprimod a reçu une appellation de médicament orphelin pour traiter le cancer carcinoïde.

"Nous avions auparavant espéré réaliser les données intermédiaires à partir de cet essai durant le premier trimestre 2008, mais cela n'a pas été possible en raison des réglementations de l'ASCO en matière d'embargo médiatique," a déclaré le Dr. Gary S. Jacob, PDG de Callisto. "Nous sommes évidemment ravis qu'ASCO considère ces données comme étant suffisamment importantes pour être incluses dans le programme scientifique de la conférence. Nous continuons de recueillir des données à partir d'un certain nombre de patients qui participent à cette étude, et nous croyons que ces données supplémentaires collectées durant les quelques mois à venir seront particulièrement importantes. Le cancer carcinoïde avancé, bien qu'agressif, est un cancer à progression relativement lente et évaluer des patients qui ont été sous traitement médicamenteux pendant plus de 6 mois est extrêmement utile afin d'évaluer plus avant le potentiel de l' Atiprimod."

Callisto a commencé à planifier une étude pivotale de phase III pour l'Atiprimod, et une fin de la Phase II satisfaisant les critères de la FDA en temps utile. La Compagnie continue également d'évaluer le potentiel de l'Atiprimod pour le traitement d'autres cancers, tels que le cancer du foie ou le lymphome à cellule du manteau.

Les tumeurs carcinoïdes, ou carcinoïdes, prennent naissance dans les cellules productrices d'hormones du tractus gastro-intestinal (GI), des voies respiratoires, du système hépatobiliaire (foie) et des glandes reproductives. Le site d'origine le plus fréquent est le tractus GI, souvent dans l'intestin grêle. On évalue le nombre de patients atteint de cancer carcinoïde à 37 000. Environ 7 000 cas de cancer carcinoïde sont diagnostiqués chaque année, et leur nombre augmente depuis 20-30 ans. Le pronostic des tumeurs carcinoïdes qui se métastasent dans le foie est mauvais. En général, la chimiothérapie soulage les symptômes dans moins de 30% des cas de tumeurs carcinoïdes métastatiques, généralement pendant moins d'un an. Très peu de médicaments, qui ont été testés dans le traitement de ce cancer, ont fait preuve d'une efficacité cliniquement importante. Les tumeurs carcinoïdes produisent souvent une condition appelée "syndrome carcinoïde" causée par la libération d'hormones dans le sang par les tumeurs. Les symptômes varient selon les hormones qui sont libérées par les tumeurs mais comprennent généralement la diarrhée, les bouffées faciales, une respiration sifflante, des douleurs abdominales et la valvulopathie.