La combinaison de la plateforme de thérapie génique par le virus adéno-associé (VAA) propre a l'AMT, avec le gène GDNF pourrait permettre la mise au point le développement d'un traitement efficace et de longue duree de cette pathologie évolutive et invalidante qu'est la maladie de Parkinson.

La maladie de Parkinson est la deuxième maladie neurodégénérative la plus courante; elle affecte généralement les personnes de plus de 65 ans. On estime à 4,5 millions le nombre total d'individus touchés par cette maladie à l'échelle mondiale. Du fait de l'augmentation de l'espérance de vie de la population globale, ce chiffre devrait doubler d'ici à 2030 pour atteindre environ 9 millions.

Les patients atteints de la maladie de Parkinson perdent progressivement le contrôle de leurs muscles. Ceci se traduit par des tremblements, une raideur, la lenteur des mouvements ainsi qu'une perte de coordination, avec pour conséquence une importante perte de qualité de vie. La maladie de Parkinson résulte de la dégénérescence et de la mort des cellules nerveuses situées dans une partie spécifique du cerveau. Ces cellules produisent de la dopamine, substance nécessaire à la communication entre les cellules nerveuses impliquées dans la coordination des mouvements. Les thérapies actuellement disponibles sont limitées au seul traitement des symptômes. Aucune de ces thérapies ne permet de ralentir ni de stopper la progression de la maladie.

"La licence que nous avons acquise auprès d'Amgen nous offre l'opportunité unique de combiner notre technologie et notre savoir-faire au gène GDNF, et ainsi d'opérer une percée potentielle dans le traitement de cette maladie très débilitante qui affecte un si grand nombre d'individus. Nous pensons que notre approche en matière de thérapie génique pourrait être un moyen effectif pour délivrer le gène dans les régions du cerveau affectées par la maladie de Parkinson", a déclaré M. Ronald Lorijn, PDG d'AMT.

Le gène GDNF contient des informations sur une protéine nécessaire au développement et à la survie des cellules nerveuses. AMT entend combiner ce gène à sa propre technologie propriétaire afin de développer un traitement par thérapie génique qui permettra de protéger et d'améliorer la fonction des cellules nerveuses produisant de la dopamine. L'effet positif du gène GDNF sur les cellules nerveuses a été démontré dans le cadre de plusieurs études menées chez l'animal, faisant de lui le candidat tout indiqué pour le traitement de la maladie de Parkinson. AMT estime que sa plateforme de délivrance génique pourrait potentiellement permettre de délivrer le gène GDNF dans le cerveau.