L'avis favorable du CHMP est basé sur les données de l'essai AZA-001, qui ont montré une prolongation générale inégalée de l'espérance de vie des patients présentant un risque élevé de développer des syndromes myélodysplastiques (SDM). Cet avis favorable sera transmis à la Commission européenne qui suit généralement la recommendation du CHMP et délivre l'approbation marketing définitive.

"Nous sommes particulièrement ravis d'avoir reçu un avis favorable du CHMP pour le Vidaza, car il existe peu d'options de traitement en Europe pour les patients atteints de cette pathologie," a affirmé John Huber, Administrateur de la Fondation internationale pour l'anémie aplastique et les syndromes myélodysplasiques (Aplastic Anemia & MDS International Foundation), "Non seulement le Vidaza prolonge l'espérance de vie des patients, mais il améliore également leur qualité de vie. Nous sommes confiants que ce médicament recevra très prochainement l'approbation marketing et sera rapidement disponible pour les patients en Europe."

Les syndromes myélodysplastiques (SDM) se manifestent lorsque des cellules-souches de la moelle osseuse ne fonctionnent pas normalement. Ceci aboutit à la fabrication de trop nombreuses cellules souches défectueuses et d'un nombre insuffisant de cellules normales. Le diagnostic est réalisé à l'aide d'analyses de sang et d'une biopsie de la moelle osseuse. Une fois la pathologie diagnostiquée, le traitement et l'évaluation doivent s'effectuer sous le contrôle d'un hématologue ou d'hématologues-oncologues. Il existe de nombreux sous-types de syndromes myélodysplastiques (SDM), classifiés selon le mode de manifestation de la pathologie dans le sang et dans la moelle osseuse du patient. Les traitements incluent les transfusions sanguines, les facteurs de croissance, la chimiothérapie et la transplantation de moelle osseuse.